「1型糖尿病逆转」全球首例幸运儿

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「1型糖尿病逆转」全球首例幸运儿 。
鲁索替尼(JAKAVI)摘 要:鲁索替尼药膏。「1型糖尿病逆转」全球首例幸运儿

JAK抑制剂鲁索替尼的临床实验

1型糖尿病是由胰岛β细胞损伤导致胰岛素分泌绝对不足引发起的。发病原理复杂至今无定论,具有复杂的遗传要素和某些HLA类别的强烈影响。目前最好的治疗方法就是终身补充外源胰岛素。修复受损β细胞,逆转1型糖尿病仍然是糖尿病治疗最大的挑战。然而,有一位1型糖尿病患病者是个幸运儿。2022年8月开始服用了一款JAK抑制剂鲁索替尼(ruxolitinib口用药)至今,这个幸运儿已经停止外源胰岛素补充并保持正常血糖水平超过2年。这一特别个例的报道上周发布在《新英格兰医科学杂志》(NEJM),为JAK抑制剂在1型糖尿病领域的应用潜力提供了重要洞见。15岁时,这名患病者先后查出慢性酵母菌感染,从皮肤,指甲,口腔到咽喉,还经历了慢性腹泻,口腔和直肠溃疡,鼻窦和肺部反复感染以及低丙种球蛋白血症。在17岁时因糖尿病性酮症酸中毒(DKA),糖化血红蛋白水平上升,C肽水平下降以及谷氨酸脱羧酶(GDA基因筛查)自身抗体阳性,确诊1型糖尿病。由于患病者患有多种自身免疫疾病,在休斯敦贝勒医科学院的儿科学,免疫学,过敏和风湿病学助理教授福布斯医生决定对他进行基因组测序,寻找致病根本原理。基因测序显示STAT1(信号转导和转录激活因子)有致病性突变(c.1154C→T,pT385 M) ,证实了STAT1是该名患病者获得性自身免疫疾病原理的诊疗断定,其中包括1型糖尿病。鲁索替尼抑制剂被证实可减轻该疾病的许多病症,包括慢性粘膜皮肤念珠菌病,自身免疫性肠病和血细胞减少症。医疗团队随后让患病者开始接受鲁索替尼的剂量为每天两次10毫克。在接下来的几个月中,鲁索替尼「1型糖尿病逆转」全球首例幸运儿治疗导致慢性粘膜皮肤念珠菌病和自身免疫性疾病消退,感染频率减少,外源胰岛素使服用剂量减少。在接受鲁索替尼治疗后12个月后(确诊1型糖尿病21个月时),停用了外源性胰岛素,此后15个月里,患病者血糖水平保持正常。该过程已超出糖尿病“蜜月期”(患糖早期接收胰岛素强化治疗后胰岛功能部分或完全恢复,血糖表现需要较小甚至不需要外源胰岛素,维持正常糖代谢)。确诊1型糖尿病到停止胰岛素后15个月显示的糖化水平(图A)随机C肽水平(图B)抗谷氨酸脱肽酶(GAD)自身抗体水平(图C)主治医生称:“这种药物对他的1型糖尿病具有不可思议的作用。” 现如今还谈不上“治愈”,脱离胰岛素治疗,确实达到了逆转1型糖尿病目的。

改变糖尿病游戏规则的人

该患病者携带鲁索替尼针对的基因突变,对其他1型糖尿病患病者是否有效还需要更多的研究。患病者口用药后的白细胞,肝功能和肾功能还需要定期检查。
全球青少年糖尿病研究基金会(「1型糖尿病逆转」全球首例幸运儿JDRF)研究总监Frank Martin说,JDRF多年来一直在资助JAK抑制剂的研究,并将很快在澳大利亚为新诊疗断定的1型糖尿病患病者开展临床实验。Martin说:“我们希望JAK抑制剂对1型糖尿病具有真正的深远影响。” 他指出,它们也已用于治疗其他自身免疫性疾病。目前全球已获得批准面市的7款JAK抑制剂中,适应病症囊括类风湿关节炎、骨髓纤维化、银屑病关节炎、溃疡性结肠炎、移植物抗宿主病等。“在1型糖尿病中,它们减少免疫系统反应,减少免疫细胞的强度,并提高β细胞的存活率。”尽管澳大利亚的试验将针对新诊疗断定的患病者,但Martin猜想患1型糖尿病多年的患病者也可能会从JAK抑制剂中获益。“他们可能仍需要服用胰岛素,但要少一些,这取决于他们的β细胞储备量。”接受JAK抑制剂实验的1型糖尿病患病者必须持续服用这种药物,但他们似乎并未对此产生抗药性。我们仍然希望永久治愈,这可能是朝正确方向迈出的一步。逆转1型糖尿病已经成为现实,治愈1型糖尿病,糖仁与你共同期待该项研究的进一步成果,早日为1型糖尿病患病者带来新的治疗选择,明天的生活会更自由。


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