白血病的靶向药治疗卵巢癌还能有效?罕见肿瘤也有春天!

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白血病的靶向药治疗卵巢癌还能有效?罕见肿瘤也有春天! 。
鲁索替尼(JAKAVI)摘 要:鲁索替尼三期。白血病的靶向药治疗卵巢癌还能有效?罕见肿瘤也有春天!

球球一句话播报:

近期发表的一项研究发现,一款用于治疗白血病的靶向药物物 Ponatinib(伯纳替尼,商品名:Iclusig),可能够用于治疗一种极其罕见的卵巢癌(卵巢高钙血症型小细胞癌,SCCOHT)。


2月28日,是一个称为“国际罕见病日”的日子,旨在让大家【关注我们请加微信:yaodaoyaofang 】一些罕见疾病的治疗状况。因为罕见病患病者数量较少,相关的研究及可使用药物也很少。同样,一些罕见的肿瘤,也成了“没妈的孩子”一般,不如肺癌、乳腺癌一样受到大家广泛【关注我们请加微信:yaodaoyaofang 】,为其专门开发的新药更是寥寥无几。最近,根据发表在临床癌病研究(Clinical Cancer Research)杂志上的一项研究,研究者通过高通量siRNA和药物筛查,发现白血病治疗药物Ponatinib,可治疗卵巢高钙血症型小细胞癌(SCCOHT),并且在2例患病白血病的靶向药治疗卵巢癌还能有效?罕见肿瘤也有春天!者肿瘤异种移植动物模型(Patient-Derived Xenograft,PDX)上验证治疗效果,详细临床治疗效果仍需临床实验进一步验证。卵巢高钙血症型小细胞癌(SCCOHT)是一类非常罕见的肿瘤,这是一种高发于年轻女性的特别类别卵巢癌。常见的卵巢癌通常发生在绝经后女性,平均发病年龄在63岁左右。根据美国癌病协会(ACS)统计研究发现,卵巢高钙血症型小细胞癌(SCCOHT)年龄最小的患病者仅14个月,平均确诊年龄仅24岁左右。这个疾病不仅非常罕见,由于治疗手段有限,仅能通过外科手术和/或化学疗法治疗,患病者2年的生存几率不到35%。用于治疗白血病的药物在治疗称为卵巢小细胞癌高钙血症型(SCCOHT)的极其罕见的卵巢癌中也有潜力。目前批准用于治疗慢性粒细胞白血病(CML)和急性淋巴细胞白血病(ALL)亚型的Iclusig(ponatinib) - 两种患病者衍生的异种移植模型和一种细胞系异种移植模型中的肿瘤生长延迟和肿瘤体积减少多达58.6% 。研究中发现的白血病药物为Ponatinib(伯纳替尼,商品名:Iclusig),原本用于治疗慢性粒细胞白血病(CML)及急性淋巴细胞白血病(ALL)的部分亚型。通过药物筛查被选出,分别在2个患病者肿瘤移植模型(PDX)及体外细胞系中进行测试,发现可变小大58.6%的肿瘤大小。这项研究也为研究人员提供了一个很好的罕见肿瘤治疗思路。这项研究的人员来自美国和加拿大科学家团队,他们发现SCCOHT的形成和生长是由相同的基因突变驱动,该基因突变关闭了一个被称为SMRCA4基因,这个基因既往发现肺癌,脑癌和胰腺癌相关白血病的靶向药治疗卵巢癌还能有效?罕见肿瘤也有春天!。进一步的通过siRNA和药物选项技术发现,这类肿瘤高度依赖于受体酪氨酸激酶(RTK)细胞通路,而这个通过能够备RTK抑制剂阻断,最好的候选药物即Ponatinib。随后这个药物在体外细胞系及2例患病者肿瘤异体移植物模型(PDX)进行了测试,发现Ponatinib分别将2例异体移植物肿瘤变小58.6%和42.5%。虽然这样药物详细在患病者身上的治疗效果还有待临床实验验证,但也会这类罕见卵巢癌女性们带来了治疗的希望之光。当然这类药物的发现过程并非没有先例,比如,明星药物Larotrectinib(LOXO-101),这是一个原肌球蛋白受体激酶 (tropomyosin receptor kinase, TRK)抑制剂,发现能够针对NTRK突变的肿瘤,在试验中,治疗17中不同类别的携带NTRK突变的肿瘤,缓解率达到75%。“求同存异”可能帮助罕见肿瘤患病者们找到更多可能的治疗手段,让更多患病者看到治疗的希望,因为每一个生命都值得认真对待。


参考来源

1. Lang Jessica D,Hendricks William P D,Orlando Krystal A et al. Ponatinib shows potent antitumor activity in small cell carcinoma of the ovary hypercalcemic type (SCCOHT) through multi-kinase inhibition.[J] .Clin. Cancer Res., 2018.2. Drilon, A, et al. Efficacy of Larotrectinib in TRK Fusion-Positive Adult and Pediatric Cancers. N Engl J Med 2018; 378:731-739.药物科普:瑞士诺华NOVARTIS制药产鲁索替尼(JAKAVI)、芦可替尼、Ruxolitinib、鲁索替尼、芦可替尼、鲁可替尼、鲁索利替尼。印度全球直邮药房:磷酸鲁索替尼。

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