腹背受敌!诺华Zolgensma或将遭遇市场下滑困境

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腹背受敌!诺华Zolgensma或将遭遇市场下滑困境 。
鲁索替尼(JAKAVI)摘 要:鲁索替尼白癜风。腹背受敌!诺华Zolgensma或将遭遇市场下滑困境

腹背受敌,诺华Zolgensma或将遭遇市场下滑困境

来源:药智网|一个桃子
刚刚从FDA针对数据操纵问题的调查中全身而退的诺华(Novartis)基因治疗方法Zolgensma,还面临着一个困境。 照片来源:Novartis 据报道,诺华本周早些时候表示,它将在本季度与FDA会面,讨论解除去年10月FDA部分暂停公司对Zolgensma药物的临床实验的要求。根据要求,诺华要到今年下半年或明年才能申请批准。因此一些分析师认为2022年所有可能选择了Zolgensma来治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)的患病者都将转而使用全球首个获得批准治疗SMA的药物百健(Biogen)的Spinraza。 Zolgensma于2022年5月获得美国食品药品监督管理批准面市,成为全球首个治疗SMA的基因治疗方法。该药是一种一次性基因治疗方法,旨在通过替代缺失或不起作用的SMN1基因的功能,来解决SMA疾病的基因根源。 诺华为了扩大适用的患病者年龄范围,一直在试验该产品通过鞘内直接注射到脊柱中的版本,在去年10月,FDA因为一项小型动物实验结果叫停了这种版本的临床实验,实验发现通过鞘内直接注射到脊柱中可致背根神经节单核细胞炎症,有时伴有神经元腹背受敌!诺华Zolgensma或将遭遇市场下滑困境的退化或丢失。随后FDA发现如今Zolgensma获得批准前有些数据被伪造,因此展开调查。幸运的是,FDA在本周早些时候决定不对它采取执法行动。FDA的多方面审核后认为诺华已达到可接受的合规水平,并且Zolgensma是安全并且有疗效的。 受到数据操纵问题影响,Zolgensma鞘内给药获得批准时间推迟。分析师认为放弃Zolgensma转用Spinraza的患病者会使Spinraza的收入将在2022年达到峰值,为24亿美元。对Zolgensma的销售额预测期望从2022年的16.5亿美元减少至10.3亿美元。到2022年,分析师估计Zolgensma将带来20.5亿美元,而不是最初预计的22.7亿美元。 Zolgensma目前已获准用于2岁以下少儿的输液,诺华希望将Zolgensma的使用范围扩大到老年SMA患病者,这样才能扩大市场,也是诺华希望批准鞘内注射的原理。而百健的Spinraza治疗已被批准用于老年SMA患病者。罗氏制药(RHHBY)的Risdiplam正在接受美国食品药品监督管理的优先审核,预计将在今年5月获得审核结果。如果获得批准,risdiplam将成为治疗所有3种类别SMA的首个口用药物,这对Zolgensma的市场份额也会带来一定的冲击。 除了加快Zolgensma鞘内注射临床研究和审批以外,诺华也希望扩大Zolgensma的市场。上周欧洲药物管理局(EMA)的人用医药产品委员会(CHMP)采纳了建议Zolgensma用于治疗5q-SMA患病者和1型SMA的意见,大约两个月内EMA将做出最终决定。该决定将适用于27个欧盟成员国和以及冰岛,挪威,列支敦士登和英国。 诺华最新消息,计划与Incyte合作启动一项III期临床实验,以评估使用Jakavi(鲁索替尼)治疗一种严重的免疫过度反应(细胞因子风暴)的情况。该试验将对SASAR-CoV-2(新冠病毒)感染导致严重COVID-19(新冠肺炎)的患病者进行Jakavi联合标准医学护理(SoC)治疗与单独SoC治疗的比较。诺华全球药物开发主管兼首席医科学官John Tsai表示:“ Jakavi可能会使COVID-19患病者更快的康复,需要重症监护和机械通气的患病者更少,诺华将进一步研究,并且正在采取行动,以最终确定研究计划,然后招募合格患病者,并为无法参加试验的患病者提供治疗机遇制定了程序。” 参考来源:1、Another Zolgensma delay is bad for Novartis in SMA but good for Biogen’s Spinraza: analyst2、FDA部分暂停诺华高价基因治疗方法Zolgensma治疗SMA鞘内给药的临床实验3、AveXis receives positive CHMP opinion for Zolgensma®, the only gene therapy for spinal muscular atrophy (SMA)4、Novartis announces plan to initiate clinical study of Jakavi® in severe COVID-19 patients and establish international compassionate use program5、全身而退!FDA悄悄结束对诺华Zolgensma违规行为的调查药物科普:瑞士诺华NOVARTIS制药产鲁索替尼(JAKAVI)、芦可替尼、Ruxolitinib、鲁索替尼、芦可替尼、鲁可替尼、鲁索利替尼。印度全球直邮药房:鲁索替尼白癜风。

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