Pacritinib治疗骨髓纤维化,鲁索替尼片血小板减少症有望治愈,

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Pacritinib治疗骨髓纤维化,鲁索替尼片血小板减少症有望治愈, 。
鲁索替尼(JAKAVI)摘 要:白癜风鲁索替尼。Pacritinib治疗骨髓纤维化,鲁索替尼片血小板减少症有望治愈,近日,美国食品药品监督管理宣布接受Pacritinib的新药申请(NDA),并授予其优先审核资格,用于治疗伴有严重血小板减少症的骨髓纤维化患病者,这些患病者的血小板计数低于50x109/L。预计今年11月30日做出审批回复。  ▌骨髓纤维化与严重血小板减少症  骨髓纤维化是一种骨髓癌病,表现为形成纤维瘢痕组织,并导致严重的血小板减少症、贫血、虚弱、疲劳以及脾脏和肝脏肿大。  据估计,严重血小板减少症的患病者占骨髓纤维化患病者的1/3。严重血小板减少症,定义为血小板计数低于50x109/L,总生存时间不到一年半(仅15个月)。  而骨髓纤维化患病者的血小板减少症,不仅显示与潜在的疾病有关,也被证明与鲁索替尼(Ruxolitinib)治疗相关。鲁索替尼是首个获得批准治疗骨髓纤维化的药物。  伴有重度血小板减少Pacritinib治疗骨髓纤维化,鲁索替尼片血小板减少症有望治愈,的骨髓纤维化患病者,治疗选择有限:减少鲁索替尼的剂量,会导致患病者的临床获益减少;而停药反而导致患病者的生存时间进一步减少,平均总生存时间为7~14个月。  这部分患病者存在着大量的、未被满足的治疗需求,亟需更好的治疗方法帮助治疗骨髓纤维化严重血小板减少的病症。  ▌JAK抑制剂:Pacritinib  Pacritinib是一种在研的口服激酶抑制剂,能够特异性抑制JAK2、IRAK1和CSF1R,但并不抑制JAK1的活性,避免了抑制JAK1带来的潜在药副作用。  JAK酶家族是信号转导通路的核心成分,对正常血细胞生长和发育、以及炎性细胞因子表达和免疫反应都至关重要。这些激酶的突变已被证明与多种血液相关癌病的发展直接相关,包括骨髓增生性肿瘤、白血病和淋巴瘤。  此前,FDA曾授予Pacritinib孤儿药资格和快速通道认定,用于治疗骨髓纤维化患病者。  除骨髓纤维化外,Pacritinib在急性髓系白血病(AML)、骨髓增生异常综合征(MDS)、慢性粒单核细胞白血病(CMML)和慢性淋巴细胞白血病(CLL)等疾病中均具有潜在的治疗作用。  ▌临床实验结果亮眼,患病者病症可控!  这一NDA是基于一项2期PAC203和二项名为PERSIST-2和PERSIST-1的3期临床实验的积极数据。  试验入组的伴有严重血小板减少症的患病者,他们每天接受两次200毫克的Pacritinib治疗,包括既往未曾接受过一线治疗和先前接受过JAK2抑制剂治疗的患病者。  结果显示:  在PERSIST-2研究中,接受Pacritinib治疗的严重血小板减少症患病者中,29%的患病者脾脏体积减少至少35%,而对照Pacritinib治疗骨髓纤维化,鲁索替尼片血小板减少症有望治愈,组治疗的患病者为3%。23%的患病者的总病症评分减少了至少50%,对照组为13%。  Pacritinib治疗的患病者,不良(过滤词)可控,很少导致停药,且患病者的血小板计数和血红蛋白水平也保持稳定。  在骨髓纤维化患病者中,严重的血小板减少症主要是由于疾病或者目前治疗药物的相关毒性引发起的。目前,尚无获得批准的治疗方法来帮助解决。  而Pacritinib在治疗方面显示出了临床好处,为伴有严重血小板减少的骨髓纤维化患病者提供一种新的治疗选择。  参考资料:  https://investors.ctibiopharma.com/news-releases/news-release-details/cti-biopharma-announces-acceptance-nda-granted-priority-review  haoeyou.com/zhongliu_aizheng/qita/20210607/6325.html药物科普:瑞士诺华NOVARTIS制药产鲁索替尼(JAKAVI)、芦可替尼、Ruxolitinib、鲁索替尼、芦可替尼、鲁可替尼、鲁索利替尼。印度全球直邮药房:鲁索替尼乳膏价格。

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