临床有没比鲁索替尼(ruxolitinib)治疗效果更好的骨髓纤维化药品?-

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摘要

  近日,美国食品药品监督管理加速批准Celgene的Inrebic (fedratinib)用于医治成年骨髓纤维化(MF)。Fedratinib是一款JAK2

  近日,美国食品药品监督管理加速批准Celgene的Inrebic (fedratinib)用于医治成年骨髓纤维化(MF)。Fedratinib是一款JAK2的高度选择性抑制剂,曾获得美国食品药品监督管理授予的优先审评、孤儿药认定资格。此前,仅有一种FDA批准的药品能够医治骨髓纤维化——JAK1/JAK2抑制剂鲁索替尼(ruxolitinib)

  骨髓纤维化是一种慢性疾病,在骨髓中形成瘢痕组织,血细胞的产生从骨髓转移扩散到脾脏和肝脏,引发起器官肿大。可引发起极度疲劳、气短、肋下痛苦、发热、盗汗、瘙痒和骨痛等。当骨髓纤维化自行发生时,称为原发性骨髓纤维化。当红细胞生成过多(真性红细胞增多症)或血小板生成过多(原发性血小板增多症)演变为骨髓纤维化时,即发生继发性骨髓纤维化。

  fedratinib是一种口服激酶抑制剂,具有抗JAK2和FLT3的活性。作为一款高选择性JAK2抑制剂,与家族成员JAK
临床有没比鲁索替尼(ruxolitinib)治疗效果更好的骨髓纤维化药品?-
1、JAK3和TYK2相比,对JAK2具有更高的抑制作用。临床实验表明,在96名骨髓纤维化患病者接受每天剂量为400mg的fedratinib医治的患病者中,有35名患病者出现了显著医治效应:在第6周期(第24周)结束时,通过磁共振成像或计算机断层扫描以及四周后的随访扫描测量,脾脏体积比基线降低了大于或等于35%。

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