鲁索替尼(ruxolitinib)用于罕见血液癌的靶向医治-

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所属分类:疗效
摘要

  鲁索替尼能够医治抗性或耐受羟基脲的真性红细胞增多症(PV)成年患病者。鲁索替尼是欧洲委员会为这些患病者批准的第一个针对性医治。再而,诺华鲁索替尼获得欧盟批准

  鲁索替尼(ruxolitinib)能够医治抗性或耐受羟基脲的真性红细胞增多症(PV)成年患病者。鲁索替尼(ruxolitinib)是欧洲委员会为这些患病者批准的第一个针对性医治。再而,诺华鲁索替尼(ruxolitinib)获得欧盟批准用于罕见血液癌的靶向医治。血液癌是由PV是与血细胞过度生成相关的罕见且无法治愈的疾病,可引发起严重的心血管一并发生的不良症状,如血块,中风和心脏病发作。

  大约25%的PV患病者发生羟基脲的抗性或不耐受,并被认为具有不受控制的疾病。这通常定义为血细胞比容水平大于45%,上升的白细胞计数和/或血小板计数,并且可能伴有衰弱病症和/或脾脏增大。鲁索替尼(ruxolitinib)的批准基于关键的第三程度RESPONSE临床实验的数据,证明显着较大比例的患病者获得了血细胞比容控制的复合主要终点,而不使用静脉切开术和脾脏尺寸减小,疾病控制的关键措施,与鲁索替尼(ruxolitinib)医治相对比到最好可用医治(21%,区别为1%; p <0.0001)。在研究中,49%的鲁索替尼(ruxolitinib)
鲁索替尼(ruxolitinib)用于罕见血液癌的靶向医治-
医治患病者中PV相关病症有50%以上的改善,而5%的医治最好医治方案。

  总体而言,非血液学不良(系统自动过滤词)(AEs)与PV和骨髓纤维化相似。在医治的前32周内,鲁索替尼(ruxolitinib)医治组中最常见的3级或4级血液系统疾病是贫血(1.8%)和血小板降低症(5.5%)。最常见的非血液学AE是头晕(15.5%),便秘(8.2%)和带状疱疹(6.4%)[2]。三个最常见的非血液学实验室异常(任何等级)均为高胆固醇血症(30.0%),上升丙氨酸氨基转移扩散酶(22.7%),天冬氨酸转氨酶上升(20.9%),主要为1级和2级。

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