MF患病者吃鲁索替尼(ruxolitinib)(Jakafi)可减轻脾大病症吗

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所属分类:疗效
摘要

  骨髓纤维化症(MF)是骨髓增殖性肿瘤的一种类别。通常,MF患病者存在不同阶段的脾大病症,并伴有发热、体重减轻及盗汗等全身病症,极大的减少了患病者的生活质量。

  骨髓纤维化症(MF)是骨髓增殖性肿瘤的一种类别。通常,MF患病者存在不同阶段的脾大病症,并伴有发热、体重减轻及盗汗等全身病症,极大的减少了患病者的生活质量。鲁索替尼(ruxolitinib)(Jakafi)是一种选择性强效 JAK1/JAK2 抑制剂,而研究认为 MF 的发病机制可能与 JAK 及 STAT 通路的调节异常有关。鲁索替尼(ruxolitinib)的应用能快速且持久地减轻 MF 患病者的脾大病症,改善 MF 的相关病症,进而提升患病者的生活质量。 

MF患病者吃鲁索替尼(ruxolitinib)(Jakafi)可减轻脾大病症吗
  一项随机、多中心、开放标签的 Ⅲ 期临床实验,旨在分析鲁索替尼(ruxolitinib)(Jakafi)医治 MF 患病者的有效性及安全特性,其文章发表在Leukemia杂志上。 在医治过程中,鲁索替尼(ruxolitinib)组的 146 例患病者一直持续原有医治,而 BAT 组的 73 例患病者中有 45 例中途转至鲁索替尼(ruxolitinib)组进行医治。经过随访发现,在原有的鲁索替尼(ruxolitinib)组 146 例患病者中,41 例患病者高达脾脏体积减小 ≥ 35%,比率为 28%;BAT 组患病者却无 1 例患病者高达此项标准。且值得注意的是:在 BAT 组转至鲁索替尼(ruxolitinib)组医治的 45 例患病者中,有 19 例曾高达过脾脏体积减小 ≥ 35% 的标准,高达率为 42.2%。   

  随访发现,鲁索替尼(ruxolitinib)(Jakafi)组患病者的中位总体寿命(OS)仍未高达,而BAT组仅为4.1年(鲁索替尼(ruxolitinib)组优于 BAT 组),进一步采用意向性分析(ITT)得知:鲁索替尼(ruxolitinib)组患病者的去世率比 BAT 组降低 33%。此外,鲁索替尼(ruxolitinib)组脾脏反应维持的时间也是优于 BAT 组的。本研究中采用 JAK1/2 抑制剂鲁索替尼(ruxolitinib)医治MF 患病者,效果佳,多数患病者脾脏体积减小 35%,且安全特性较好,总体来说,鲁索替尼(ruxolitinib)可有效医治MF患病者,或许可称为以后医治 MF 的方向。  

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