评价鲁索替尼(ruxolitinib)(Jakavi)医治骨纤维化患病者的安全特性和有效性

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所属分类:疗效
摘要

  骨髓纤维化是一种疾病,导致制造血细胞器官如肝和脾骨髓被瘢痕组织替代。此病标志为脾脏肿大,贫血,白血细胞和血小板减低,和骨髓纤维化-相关病症。病症包括疲乏,腹

  骨髓纤维化是一种疾病,导致制造血细胞器官如肝和脾骨髓被瘢痕组织替代。此病标志为脾脏肿大,贫血,白血细胞和血小板减低,和骨髓纤维化-相关病症。病症包括疲
评价鲁索替尼(ruxolitinib)(Jakavi)医治骨纤维化患病者的安全特性和有效性
乏,腹部不适,肋下痛苦,饱感(早饱),肌肉和骨痛,瘙痒,和夜汗。 鲁索替尼(ruxolitinib)(
Jakafi),每日服药2次,抑制酶被称为JAK 1和2 (Janus相关激酶)涉及调节血液和免疫学功能。JAK 1和2调节障碍伴随骨髓纤维化。也是批准特异性医治骨髓纤维化骨髓病患病者的第一个药品

  在528例患病者的两项临床实验中评价鲁索替尼(ruxolitinib)的安全特性和有效性。两项试验患病者都是对能够得到骨髓纤维化医治耐受药物或难治或对同种异体骨髓移植(即患病者接受来自遗传上相似,但不一定相同供体的造血干细胞)不合格。所有患病者有脾脏肿大和因疾病-相关病症的结果需要医治。

  在研究中被选择患病者接受或鲁索替尼(ruxolitinib)医治,安慰剂(糖丸)或可得到的最好医治(羟基脲[hydroxyurea],一种化学疗法药,或糖皮质激素)。有更大百分率的接受鲁索替尼(ruxolitinib)患病者,当与接受安慰剂或可得到最好医治患对比时,经受脾脏大小减低大于35百分率。相似地,接受鲁索替尼(ruxolitinib)a比接受安慰剂患病者,有更大患病者比例见到骨髓纤维化-相关病症,包括腹部不适,夜汗,瘙痒和骨或肌肉痛减低50%以上.用鲁索替尼(ruxolitinib)医治患病者见到最严重药副作用包括血小板计数减低,贫血,疲乏,腹泻,气短(呼吸困难),头痛,眩晕,和恶心。

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