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芦可替尼,又被称作鲁索替尼(ruxolitinib),在2017年3月10日获得国内CFDA批准用于中危或高度危险的原发性骨髓纤维化(PMF)、真性红细胞增多症继发的骨髓纤维化(PPV-MF)或原发性血小板增多症继发的骨髓纤维化(PET-MF),医治疾病相关脾肿大或疾病相关病症,也是目前全球唯一获得批准用于医治骨髓纤维化的药品。美国食品药品监督管理也已经批准其用于急性或慢性移植物抗宿主病的医治。骨髓纤维化(MF)简称髓纤。是一种由于骨髓造血组织中胶原增生,属于一种骨髓增生
性疾病。
骨髓纤维化的临床表现为:脾肿大、骨髓纤维化相关全身病症和贫血/血细胞异常。多数起病缓慢,初期可无任何病症,其后逐渐出现疲乏、盗汗、心慌、苍白、气短等虚弱病症及腹痛、腹块、骨痛、黄疽等。作为一种恶性血液肿瘤,骨髓纤维化的整体中位寿命5.7年,高度危险患病者生存期仅为2.3年。骨髓纤维化的短期医治目标是缩小脾脏,减少疾病负荷,改善生活质量;长期医治目标是增加生存,阻止或逆转骨髓纤维化进展,甚至治愈。
不同于传统医治手段,作为一种强效JAK1/2抑制剂,鲁索替尼(ruxolitinib)针对骨髓纤维化的发病机制,下调JAK-STAT讯号通路,高达靶向医治的目的。鲁索替尼(ruxolitinib)在中国的获得批准又让中国患病者燃起了新希望,只是现如今鲁索替尼(ruxolitinib)的价钱在中国并不低,普通患病者并无力承受,所以即使是在面市后,大部分患病者也更倾向于同样具有同样药物的其他国家。了解更多关于鲁索替尼(ruxolitinib)的中国外消息可咨询[康安途网]。
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